Revertir la pérdida de audición a través de la medicina regenerativa
La mayoría de nosotros conocemos a alguien afectado por la pérdida auditiva, pero es posible
que no nos demos cuenta de las dificultades que puede traer la falta de audición. La pérdida
de audición puede provocar aislamiento, frustración y un zumbido debilitante en los oídos
conocido como tinnitus. También está estrechamente relacionado con la demencia.
La empresa de biotecnología Frequency Therapeutics busca revertir la pérdida auditiva, no
con audífonos ni implantes, sino con un nuevo tipo de terapia regenerativa. La compañía usa
pequeñas moléculas para programar células progenitoras, descendientes de células madre en
el oído interno, para crear las diminutas células ciliadas que nos permiten escuchar.
Las células progenitoras generan células ciliadas cuando los humanos están en el útero, pero
se vuelven inactivas antes del nacimiento y nunca más se convierten en células más
especializadas, como las células ciliadas de la cóclea. Los seres humanos nacen con unas
15.000 células ciliadas en cada cóclea. Tales células mueren con el tiempo y nunca se
regeneran.
En 2012, el equipo de investigación pudo usar moléculas pequeñas para convertir células
progenitoras en miles de células ciliadas en el laboratorio. Jeff Karp, miembro de la facultad
de Harvard-MIT Health Sciences and Technology, dice que nadie había producido antes una
cantidad tan grande de células ciliadas. Todavía recuerda haber visto los resultados mientras
visitaba a su familia, incluido su padre, que usa audífonos.
«Los miré y dije: ‘Creo que tenemos un gran avance'», dice Karp. “Esa es la primera y única
vez que uso esa frase”.
Acerca del ensayo clínico
Las células ciliadas mueren cuando se exponen a ruidos fuertes o medicamentos, incluidas
ciertas quimioterapias y antibióticos. El candidato a fármaco de Frequency está diseñado para
inyectarse en el oído para regenerar estas células dentro de la cóclea. En los ensayos clínicos,
la compañía ya ha mejorado la audición de las personas según lo medido por las pruebas de
percepción del habla: la capacidad de comprender el habla y reconocer palabras.
En el primer estudio clínico de Frequency, la compañía observó mejoras estadísticamente
significativas en la percepción del habla en algunos participantes después de una sola
inyección, con algunas respuestas que duraron casi dos años.
La compañía ha dosificado a más de 200 pacientes hasta la fecha y ha visto mejoras
clínicamente significativas en la percepción del habla en tres estudios clínicos separados. Otro
estudio no pudo mostrar mejoras en la audición en comparación con el grupo de placebo,
pero la compañía atribuye ese resultado a fallas en el diseño del ensayo.
Ahora Frequency está reclutando para un ensayo de 124 personas cuyos resultados
preliminares deberían estar disponibles a principios del próximo año.
Los fundadores de la empresa esperan resolver un problema que afecta a más de 40 millones
de personas en los EE. UU. y cientos de millones más en todo el mundo.
“La audición es un sentido tan importante; conecta a las personas con su comunidad y
cultiva un sentido de identidad”, dice Karp. “Creo que el potencial para restaurar la audición
tendrá un enorme impacto en la sociedad”.
Revertir la pérdida de audición a
través de la medicina regenerativa
Los fundadores creen que su enfoque —inyectar pequeñas moléculas en el oído interno para
convertir las células progenitoras en células más especializadas— ofrece ventajas sobre las
terapias génicas, que pueden basarse en extraer las células de un paciente, programarlas en
un laboratorio y luego entregarlas a la persona adecuada. área.
«Los tejidos de todo el cuerpo contienen células progenitoras, por lo que vemos una gran
variedad de aplicaciones», dice Loose. “Creemos que este es el futuro de la medicina
regenerativa”.
